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生物體內(nèi)的調(diào)控主要涉及DNA到RNA的轉(zhuǎn)錄，RNA到蛋白的翻譯過(guò)程。通過(guò)siRNA途徑的核酸藥物主要通過(guò)對(duì)體內(nèi)mRNA的抑制或降解來(lái)達(dá)到降低蛋白表達(dá)的水平。而mRNA形式的核酸藥物，主要通過(guò)外源mRNA的導(dǎo)入從而引起蛋白的過(guò)表達(dá)來(lái)達(dá)到治療目的。